Još jedan važan korak u lečenju retkih bolesti u Srbiji

Još jedan važan korak u lečenju retkih bolesti u Srbiji Izvor: N1

U Srbiji će otpočeti terapija za pacijente obolele od mukopolisaharidoze tip 4 (MPS4), takozvane Morkio sindroma, za one koji pate od spinalne mišićne atrofije (SMA) i arterijske plućne hipertenzije (APH), saopštilo je Ministarstvo zdravlja.

Davor Duboka , izvršni direktor Nacionalne Asocijacije za retke bolesti, objasnio je u Novom danu TV N1 da će terapiju dobiti 11 dece sa MPS 4, dece sa SMA, i troje dece sa APH, a izrazio je nadu da će uskoro biti odobrena terapija i za odrasle pacijente sa MPS 4.

Problem sa uvođenjem lekova za retke bolesti je, kako kaže, višestruk. Srbije nije deo EU, tako da postoje određene procedure za uvoz i registraciju leka koje traju oko devet meseci. Pritom, dodaje Duboka, određeni broj farmaceutskih kuća nema interes da troši svoje vreme i resurse na odvojene procedure u odnosu na EU, za tako malu zemlju kao što je Srbija.

Treća prepreka, prema njegovim rečima, su ograničena budžetska sredstava, ali se tu je ostvaren veliki napredak i, kako ističe, sredstava ima dovoljno za sve pacijente na prvoj listi prioriteta.

Duboka ističe i da lečenje postoji za pet odsto retkih bolesti, dok je za ostalih 95 odsto potrebno nešto drugo - podrška, zavoji, gaze, pomagala, kreveti, kolica, socijalna zaštita...

“To pacijenti sami nabavljaju. Te stvari u principu nisu skupe, ali ako treba da date par hiljada dinara mesečno, nakupi se, a opet pričamo o doživotnoj terapiji”, objašnjava Duboka i dodaje da se budžetska linija trenutno odnosi samo na lekove.

Duboka dodaje i da zahtev za terapiju za retku bolest treba da pokrenu lekari, koji verovatno iz neinformisanosti, često daju papire pacijentu da ih on sam preda RFZO. Procedura je, međutim, takva da lekarski konzilijum daje mišljenje i upućuje ga komisiji koja zatim razmatra taj zahtev.

Bitno je prepoznati bolestu koju ima npr. petoro ljudi na svetu

vedrana milić rašić Izvor: N1

Gošća Novog dana bila je i profesorka Vedrana Milić Rašić, dr specijalista neurologije sa Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu iz Beograda. Objasnila je da je odobreni lek za SMA tokom studija pokazao rezultate kod određenih podgrupa dece – i najblji efekat ima ako se primeni kod dece koja nemaju nijedan simptom, ali je bolest prepoznata na genetskom nivou pre nego što se simptomi pojave.

Kod dece koja imaju simptome nekoliko meseci, postoji benefit, ali ne kao kod dece u presimptomatskom periodu. Budući da je SMA veoma progresivna bolest i ide ka gubitka disanja i pokreta, benefiti leka se smanjuju ako se on kasnije uvodi, objasnila je dr Milić Rašić.

Dodala je i da je dizajn leka takav da on mora da stigne do centralnog nervnog sistema u kičmi i mozgu, te stoga mora da se daje kroz kičmu, u bolničkim uslovima. Prva dva meseca lek se daje frekventno kroz kičmu, a nakon toga se terapija razređuje i nastavlja do kraja života, precizirala je gošća Novog dana.

Vedrana Milić Rašić kaže i da nacionalna strategija za retke bolesti mora da bude uvučena u mrežu strategija u Evropi i svetu. Pacijentu je, kako kaže, svejedno da li ima retku ili čestu bolest – simptomi su simptomi - ali način na koji lekari smanjuju dijagnostički period i dolaze do leka, bitno se razlikuje

“Tu je bitno da prepoznate bolest koju ima petoro ljudi na svetu, ili u zemlji. Morate da imate registre, da znate koliko ima ljudi sa tom bolešću”, ističe ona.

Kaže i da su danas pacijenti mnogo informisaniji nego ranije, jer im je savremena tehnologija omogućila da se povezuju sa internacionalnim udruženjima i razmenjuju znanja.

Izvor: N1

Komentara 3

Komentar je uspešno poslat.

Slanje komentara nije uspelo.

Nevalidna CAPTCHA

Poslednji komentari

Marija

Sram vas bilo. Niste u stanju da obezbedite redovnu raspodelu ni onih lekova koji su vec deo sistema (recimo Riluzol). Nije skupo. Sram vas bilo.

8 0

Baš Čelik

Sa pola novca potrošenog na inaguraciju, dragog nam predsednika, svi pacijenti od retkih bolesti bili bi zbrinuti za terapiju.

18 0

Pacijent

To pacijenti sami nabavljaju. Te stvari u principu nisu skupe, ali ako treba da date par hiljada dinara mesečno, nakupi se, a opet pričamo o doživotnoj terapiji” Te stvari su, gospodine moj, veoma skupe. A one nikada ne idu same. Ima tu i raznih aparata koji kostaju od nekoliko stotina do nekoliko hiljada evra. Pa jos po pravilu jedan od roditelja mora da bude uz dete, dok drugi mora da radi od jutra do sutra, da bi mogli detetu pruziti potrebnu negu. Ali zato se ima za migrante, za jelke i tompuse. Losi ste, neznalice ste i vecina vas iz svih tih komisija je bez imalo licne hrabrosti da zaista nesto i ucini da pomogne bolesnoj deci. Pravilnike u RFZO, kao da je pisao Isus, pa sad niko ne sme da promeni. Niste u stanju ni registar da napravite. Pojma vi nemate.

18 0

* Sva polja su obavezna

Izdvajamo